4月15日,基因泰克公司宣布,FDA已经批准Actemra(托珠单抗)用于治疗活动期全身型青少年特发性关节炎(SJIA),适用年龄为2岁及2岁以上。该药是一种人源化抗人白介素-6受体的单克隆抗体,可单用或联用甲氨喋呤治疗SJIA。

SJIA是发生于儿童的一种罕见?#24050;?#37325;的关节炎类型,而Actemra是获得FDA批准用于治疗SJIA的首个药物。

因泰克Actemra适应症包括?#31181;?#21644;延缓关节结构性损伤,改善生理机能,以及使中度?#26519;?#24230;活动性风湿性关节炎成人患者产生明显应答。托珠单抗需与甲氨蝶呤(MTX)联合应用。其适应症拓展建立在一项托珠单抗安全性和对关节结构性损伤的随机-双盲III期试验(LITHE)数据基础上。研究证明:接受托珠单抗4mg/kg或8mg/kg,并与甲氨蝶呤联用,1年后患者的关节损害较?#21442;?#21058;组显著轻微,这些结果得到X-线检查确证。

LITHE研究还显示,患者无论接受何种剂量托珠单抗加甲氨蝶呤,经52周他们的生理功能较使用?#21442;?#21058;加甲氨蝶呤组明显改善。托珠单抗组比甲氨蝶呤加?#21442;?#21058;组更多患者产生显著临床应答,其具体指标是连续24周内达到ACR70应答

FDA批准Actemra是基于一项Ⅲ期研究的数据,该研究在112例SJIA患儿中评价了Actemra相对于?#21442;?#21058;的疗效和安全性,历时12周,是一项为期5年且仍在进行之中的研究的第一部分。

在试验过程中,未发现与使用Actemra有关的新的或意外的安全性问题。已知与使用Actemra有关的常见不良反应包括上呼吸道感染(如普通感冒、鼻窦炎)、头痛以及高血压。