囊肿性纤维化(Cystic fibrosis)囊肿性纤维化是遗传疾病,目前仍未有治疗的方法。囊肿性纤维化可能会影响身体多处,其中以肺部和消化系统所受的影响最为严重。

最近,美国食品药监局(FDA)批准Vertex医药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化疾病(CF)。此次批准应用的对象是,拥有特异G551D基因变异的六岁及六岁以上的CF患者。主要是因为通过两个48周的在213名CF患者身上进行的研究显示,Kalydeco能够显著?#20013;?#25913;善患者肺功能。

?#30340;?#20154;事表示,Kalydeco是一种非常好的治疗药。独特且互利的合作关系使得Kalydeco能够顺利获批,而对于参与研究的公司而言,也给他们提供了一种很好的模?#20581;?br />
FDA专家指出,Kalydeco药片要和富含脂肪的食物一块服用,一天两次。这是一种突破性的治疗CF?#22218;?#29289;,因为现有的治?#21697;?#27861;只能缓解症状。